A agência reguladora de medicamentos da Grã-Bretanha autorizou a utilização do primeiro tratamento de terapia genética do mundo para a anemia falciforme, numa medida que poderá oferecer melhores resultados a milhares de pessoas com essa doença incapacitante no Reino Unido.
O anúncio se refere ao medicamento Casgevy, a primeira terapia licenciada usando a ferramenta de edição genética CRISPR e que rendeu aos seus fabricantes um prêmio Nobel em 2020. A aprovação recomenda o tratamento para indivíduos com mais de 12 anos de idade e que são portadores de anemia falciforme ou talassemia. Até este anúncio, o único tratamento efetivamente duradouro para a condição tem sido o transplante de medula óssea, um procedimento altamente dispendioso, tecnicamente complicado em sua realização e pouco acessível.
Segundo os pesquisadores responsáveis, a nova terapia permite até mesmo a perspectiva de que se fala em cura da anemia falciforme, algo que até o momento era incompatível com os resultados obtidos. Na anemia falciforme, uma mutação no gene da beta globina com a substituição de uma base nitrogenada adenina por timina, resultando em uma molécula de hemoglobina chamada hemoglobina S.
Na prática, as hemácias com essa hemoglobina sofrem distorção arquitetural para uma forma de foice que dificulta o fluxo sanguíneo em pequenos vasos e predispõem à ocorrência de episódios tromboembólicos e quadros álgicos intensos. Já a talassemia tem como causa mutações em um gene do cromossomo 16 ou 11, que controlam respectivamente a produção das cadeias de alfa-globina e beta globina. Nesses casos, a mutação resulta em quadros graves de anemia.
O processo de produção do Casgevy se inicia com os pacientes recebendo um curso de quimioterapia previamente à coleta de células da medula óssea. Essas células são submetidas ao procedimento de edição gênica CRISPR-Cas-9 para correção do gene defeituoso e são reintroduzidas nos pacientes em uma segunda internação após reprodução clonal. Cabe ressaltar que a decisão do regulador foi tomada com base em estudo realizado em 29 portadores de anemia falciforme, dos quais 28 relataram não ter tido problemas de dor graves durante pelo menos um ano após terem sido tratados.
No estudo para a talassemia, 39 dos 42 pacientes que receberam a terapia não necessitaram de transfusão sanguínea por ao menos 24 meses. Como ponto negativo, os pesquisadores ressaltam o custo da terapia genética, cujo tratamento de um único paciente pode alcançar alguns milhões de dólares. Além da Grã-Bretanha, há perspectiva de que a aprovação da terapia pelo FDA nos EUA seja iminente.
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