A leucemia mieloide aguda (LMA) infantil é uma neoplasia rara das células sanguíneas que acomete principalmente crianças até os 2 anos de idade. A dificuldade de obtenção de células cancerígenas desses pacientes faz com que não exista um tratamento eficaz disponível, com a doença sendo tratada com combinações de terapia, quimioterapia e transplante de células-tronco, utilizadas em adultos e tendo resultados pobres.
A novidade é que pesquisadores da Brunel University London anunciaram o desenvolvimento inédito de modelos vivos para a LMA infantil, o que pode originar importantes progressos no tratamento. A publicação em Oncogenesis conta que o foco do trabalho foi o gene MNX1. Em verdade, a ligação deste gene com a doença e sua identificação foi feita há mais de 20 anos, no ano 2000, mas a dificuldade em coletar células doentes de crianças com alteração MNX1 limitou o conhecimento sobre a biologia do gene.
No estudo atual, os pesquisadores utilizaram técnicas de edição gênica e conseguiram produzir células cuja expressão gênica é direcionada para produzir MNX1 em excesso e que podem ser replicadas diversas vezes, ou seja, um estoque perpétuo de células MNX1.
Graças a esse avanço crítico, os pesquisadores também conseguiram produzir modelos murinos e humanos de LMA infantil que agora podem ser utilizados em novos estudos para investigar a biologia do gene, identificar novos alvos terapêuticos e testar novas terapias.
Segundo os autores, compreender as características citogenéticas, moleculares e clínicas de MNX1 pavimentará o caminho para intervenções terapêuticas direcionadas. Uma vez que a maioria das crianças com a doença costuma não resistir além dos 3 anos de idade, a possibilidade de identificar tratamentos menos agressivos e mais personalizados para esses casos.
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