Até o momento, pacientes portadores de anemia falciforme têm como opções de tratamento o suporte para alívio dos sintomas dolorosos, recorrentes transfusões sanguíneas e o transplante intensivo de medula óssea de familiares ou doadores compatíveis. No Brasil, estima-se entre 60 e 100 mil portadores da doença que sofrem importante redução na qualidade de vida.
A novidade é que pesquisadores da Universidade de Chicago estão explorando uma nova estratégia de terapia gênica contra a doença. A publicação no New England Journal of Medicine conta que a estratégia utilizada foi a edição gênica sobre células-tronco produzidas a partir de células dos próprios pacientes.
Nessas células, a modificação realizada com a técnica de edição CRISPR-Cas9 visou orientar as novas células para que produzissem hemoglobina fetal (HbF) em vez da hemoglobina falciforme (HbS). Deste modo, a ideia é que a sobreposição de um pool de células produtoras de HbF fosse suficiente para inibir a ocorrência dos eventos vaso oclusivos.
Na prática, o ensaio recrutou três participantes com anemia falciforme grave que receberam as células editadas a partir de suas próprias células. Após um acompanhamento entre 6 e 18 meses, os pesquisadores constataram que todos os participantes tiveram enxerto e indução estável de hemoglobina fetal (hemoglobina fetal como porcentagem da hemoglobina total, 19,0 a 26,8%), com hemoglobina fetal amplamente distribuída nas hemácias (células F como porcentagem de hemácias, 69,7 a 87,8%). Além disso, as manifestações da doença falciforme diminuíram em todos os participantes durante o período de acompanhamento.
Segundo os autores, seus resultados permitiram concluir que a edição gênica CRISPR-Cas9 dos promotores dos genes HBG1 e HBG2 foi uma estratégia eficaz para a indução da hemoglobina fetal e que a estratégia efetivamente resultou em melhora clínica.
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