A esclerose lateral amiotrófica (ELA) é uma doença neurodegenerativa que atinge o neurônio motor. Ocorre a perda progressiva tanto das células nervosas que iniciam o movimento no cérebro, neurônio motor superior, quanto das células que controlam a musculatura na medula espinhal, neurônio motor inferior. Atualmente, as duas únicas drogas aprovadas pelo Food and Drug Administration para o tratamento da ELA, riluzol e edaravona, ainda não possuem a eficácia ideal contra a doença.
A novidade é que pesquisadores da Universidade Northwestern anunciaram o desenvolvimento de um composto que promete ser mais eficaz que as opções atualmente disponíveis. O artigo do grupo na Scientific Reports conta que o resultado do trabalho é o análogo da família de compostos ciclohexano-1,3-diona, ou NU-9.
A medicação foi testada em modelos murinos de ELA que apresentam as principais alterações vistas no neurônio motor doente dos portadores da doença, o dobramento incorreto e a agregação de proteínas dentro da célula. Essas alterações se tornam tóxicas para o correto funcionamento da célula e resultam no encurtamento do axônio do neurônio motor.
Como consequência, sobrevém fraqueza muscular progressiva e paralisia muscular que pode ser fatal. O NU-9 foi mais eficaz que as outras drogas em reverter o dobramento incorreto e a agregação de proteínas no neurônio motor, o que resultou no alongamento de axônios previamente doentes no modelo murino.
Segundo a equipe, o tratamento com NU-9 reverteu o fenótipo doente dos neurônios afetados no modelo murino após 60 dias. Além disso, os pesquisadores relatam que o efeito do NU-9 foi aprimorado quando a medicação foi administrada em conjunto com riluzol e edaravona.
Atualmente, a droga está em fase de testes de segurança em animais como uma condição para o avanço em estudos de fase 1 e 2 em humanos. De forma otimista, os pesquisadores acreditam em ensaios de fase 1 já em 2023 e, havendo êxito, iniciar a fase 2 em 2024.
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