Os dois primeiros pacientes com epilepsia a receber uma terapia experimental com células-tronco experimentaram uma redução quase completa nas convulsões um ano após o tratamento, mostram os primeiros resultados do estudo.
A terapia envolve uma única injeção cerebral de neurônios desenvolvidos em laboratório, projetados para amortecer a atividade elétrica com o objetivo de interromper as convulsões. É muito cedo para confirmar se a abordagem é eficaz, mas os resultados iniciais, apresentados na reunião anual da International Society for Stem Cell Research em Boston na semana passada, são vistos como extremamente encorajadores.
“Embora nossa investigação clínica esteja em andamento em outros pacientes, é gratificante testemunhar os dois primeiros pacientes obtendo alívio de convulsões sem comprometimento cognitivo adicional até o momento”, disse Cory Nicholas, CEO da Neurona Therapeutics, empresa de biotecnologia com sede em San Francisco que desenvolveu a terapia. “Esperamos que essas melhorias continuem no teste em andamento.”
A epilepsia é causada quando o equilíbrio no cérebro entre os neurônios excitatórios, que disparam sinais, e os neurônios inibitórios, que amortecem essa atividade, dá errado. A condição afeta mais de 600.000 pessoas que vivem no Reino Unido.
Para cerca de 30% das pessoas, as convulsões não podem ser controladas com medicamentos. Em alguns casos, a cirurgia pode ser realizada se as convulsões estiverem centradas em uma área específica do cérebro. No entanto, a remoção de tecido cerebral acarreta o risco de déficits cognitivos irreversíveis, o que significa que há uma enorme necessidade de tratamentos alternativos e não destrutivos.
No estudo americano, ambos os pacientes foram severamente afetados pela epilepsia e os tratamentos medicamentosos não funcionaram. O primeiro paciente, tratado na SUNY Upstate Medical University, sofria de epilepsia há sete anos e nos seis meses anteriores ao julgamento estava tendo uma média de 32 convulsões por mês. O segundo paciente, tratado na Oregon Health & Science University, tinha um histórico de nove anos de convulsões e cerca de 14 convulsões por mês nos seis meses anteriores a receber a injeção de células.
Ambos eram candidatos a tratamento cirúrgico antes de entrarem no estudo. “Em vez disso, eles corajosamente escolheram ser os primeiros a receber a terapia celular NRTX-1001”, disse Nicholas.
A terapia envolve a injeção de uma dose de alta concentração de neurônios inibitórios no ponto focal das convulsões do paciente. As células são cultivadas em laboratório a partir de células-tronco embrionárias humanas. Pesquisas anteriores em animais descobriram que os neurônios injetados foram capazes de se integrar aos circuitos cerebrais existentes e produzir supressão duradoura de convulsões.
Após a terapia celular, o primeiro paciente teve uma redução de mais de 95% nas crises mensais e não apresentou crises além do sétimo mês do período de acompanhamento. O paciente também melhorou os escores de memória em testes cognitivos. O segundo paciente teve uma redução de mais de 90% nas convulsões mensais.
“Ambos os pacientes entraram no ensaio clínico com atividade convulsiva significativa, cognição prejudicada e qualidade de vida abaixo do ideal”, disse Nicholas.
O professor Peter Oliver, chefe de biologia do laboratório Acelerador de Terapia de Ácidos Nucleicos do Conselho de Pesquisa Médica em Oxford, que não esteve envolvido na pesquisa, disse: “Estes novos dados de ensaios clínicos iniciais sugerem que a entrega desses neurônios inibitórios pode reduzir significativamente o número de convulsões em dois pacientes com epilepsia focal. Este tipo de terapia celular tem um potencial significativo como alternativa às intervenções cirúrgicas neste tipo de epilepsia e para aquelas que não respondem à medicação”.
Maxine Smeaton, diretora executiva da Epilepsy Research UK, disse: “Para os 30% das pessoas com epilepsia cujas convulsões não são controladas, precisamos urgentemente de tratamentos novos e inovadores. Desenvolvimentos em medicamentos personalizados, como pesquisas com células-tronco e terapia genética, oferecem muita esperança. No entanto, a pesquisa em epilepsia tem sido cronicamente subfinanciada. Apesar de ser uma das condições neurológicas graves mais comuns, apenas 0,3% do financiamento governamental de £ 4,8 bilhões gasto em pesquisas relacionadas à saúde em 2018 foi investido em epilepsia”.
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Fonte: https://www.theguardian.com/society/2023/jun/18/two-epilepsy-patients-seizures-greatly-reduced-in-stem-cell-therapy-trial
