A esclerose lateral amiotrófica (ELA) é um distúrbio neurodegenerativo do neurônio motor (NM) que cursa com progressiva perda de força muscular e paralisia à medida que essas células são perdidas. Estudos mostram que um dos mecanismos que favorecem a perda do NM na ELA é o adoecimento das células gliais de suporte.
Agora, um grupo de pesquisadores do Cedars-Sinai afirma ter desenvolvido uma terapia unindo células-tronco e terapia genética que se mostrou segura e promete recompor o suporte glial para sustentar o NM. O artigo do grupo em Nature Medicine conta que estudos anteriores identificaram uma proteína de células gliais que promove a sobrevivência do NM, o fator neurotrófico derivado da linha de células gliais (GDNF).
Em tese, tal proteína poderia ser fornecida diretamente ao NM configurando uma terapia genética para protegê-lo. Entretanto, GDNF não é capaz de atravessar a barreira hematoencefálica. Deste modo, os pesquisadores idealizaram produzir células gliais a partir de células-tronco, mas contendo a capacidade de sintetizar GDNF. Outra vantagem potencial deste inteligente meio de entrega é a possibilidade de transplantar as células-tronco produtoras de GDNF exatamente para as regiões da medula espinhal em que há áreas de degeneração do NM.
O estudo atual visou testar essas premissas e servir como um teste de segurança da técnica (Fase 1/2a). Dezoito portadores de ELA receberam o transplante de células-tronco diferenciadas para astrócitos produtores de GDNF (CNS10-NPC-GDNF). O procedimento foi realizado em apenas um lado da medula de cada paciente, resultando em um membro inferior tratado com a técnica e um não tratado que funcionou como controle durante o período de acompanhamento de 1 ano após o procedimento.
Após o período de acompanhamento, não foram identificados efeitos adversos importantes no membro tratado em comparação com o controle. Efeitos sem gravidade foram documentados com a migração alta de algumas células transplantadas até áreas sensoriais e proliferação benigna associada ao transplante.
Por fim, a análise post mortem de 13 pacientes que morreram por progressão da doença mostrou que o transplante prosperou por até 3 anos e houve produção sustentada de GDNF. Por tais resultados, os autores esperam encaminhar estudos maiores em breve.
Quer saber mais?
