Aproximadamente 75% dos bebês com leucemia linfoblástica aguda (LLA) possuem uma falha específica no DNA chamada rearranjo KMT2A. A alteração leva a uma forma grave de LLA com mau prognóstico. Ainda que melhores resultados tenham surgido com um protocolo de quimioterapia intensiva chamado Interfant-06, a recorrência da doença acomete parte relevante dos afetados dentro de 2 anos e apenas 66% estão vivos após esse período de tempo.
A novidade é que um esforço internacional de pesquisa liderado pelo Centro Princess Maxima, da Holanda, anunciou que uma abordagem já utilizada em crianças maiores e adultos pode melhorar significativamente esse panorama nos bebês. A publicação no New England Journal of Medicine traz os números de um ensaio clínico realizado em 30 bebês com LLA com rearranjo KMT2A em nove países.
O protocolo do estudo comparou os números de 214 crianças com LLA anteriormente tratadas com Interfant-06 e a atual coorte de 30 crianças que recebeu Interfant-06 acrescida de imunoterapia com blinatumomab. Essencialmente, esse imunoterápico funciona facilitando a conexão entre as células leucêmicas LLA-KMT2A e os linfócitos do paciente com sua consequente eliminação. Esse protocolo já é utilizado com sucesso em crianças maiores e adultos, mas até o momento não havia evidência de sua eficácia ou segurança em crianças menores.
No estudo atual, a associação Interfant-06 e blinatumomab elevou significativamente a sobrevida dos bebês em 2 anos para 93% na comparação com os 66% alcançados na coorte de controle com a quimioterapia isolada. Com isso, a coorte do estudo conseguiu alcançar taxas de sucesso similares às alcançadas em crianças mais velhas que utilizaram o mesmo protocolo. Além disso, ao final de dois anos, apenas 18% dos bebês tratados com blinatumomab experimentaram recorrência da doença ou morte devido à doença em comparação com os 51% encontrados no grupo de controle com quimioterapia isolada.
Segundo os autores, os resultados do estudo, embora haja planos de validação em coortes maiores, são claros o suficiente para que os pacientes pediátricos passem a receber blinatumomab como parte da terapia padrão. Outro desejo da equipe é avaliar se um curso adicional de imunoterápico pode permitir a redução da intensidade da quimioterapia e melhora da qualidade de vida desses pacientes.
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Fonte: https://www.nejm.org/doi/pdf/10.1056/NEJMoa2214171?articleTools=true
