Em um estudo recente publicado na Nature, os cientistas revelaram uma nova plataforma de triagem para caracterizar genes que regulam funções microgliais que podem contribuir para a doença de Alzheimer (DA).
A caracterização de genes reguladores que fazem com que a microglia mude de um estado saudável para um estado doente, como nos cérebros de indivíduos com DA e outras condições neurodegenerativas, pode ajudar a desenvolver terapias que visam esses genes ou as proteínas codificadas por esses genes.
“Como a microglia é guardiã da homeostase do cérebro, é importante identificar os fatores específicos que levam à toxicidade neuronal para intervenção terapêutica. Nossa nova plataforma de triagem CRISPR nos permite identificar esses drivers de maneira rápida e escalável. Já descobrimos alvos drogáveis que controlam os estados da micróglia, e os próximos passos seriam testá-los em modelos pré-clínicos relevantes”. Dr. Li Gan , coautor do estudo e neurocientista do Weill Cornell Medical College, falando ao Medical News Today
A DA é a forma mais comum de demência, representando 60-80% de todos os casos de demência. Apesar dos avanços na compreensão da DA, faltam tratamentos eficazes para esta doença neurodegenerativa.
O acúmulo do mal dobrado da proteína beta-amilóide em aglomerados ou placas é uma das características da DA. Uma quantidade considerável de pesquisas se concentrou em mutações que levam ao processamento anormal da proteína beta-amilóide e, posteriormente, ao seu acúmulo.
No entanto, os tratamentos direcionados às vias envolvidas no processamento do beta-amilóide não foram bem sucedidos.
Além disso, os pesquisadores descobriram que os indivíduos com DA geralmente não mostra mutações em genes associados ao acúmulo da proteína amilóide. Em contraste, evidências recentes sugerem que indivíduos com DA frequentemente apresentam déficits na liberação ou remoção de beta-amilóide mal dobrado.
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Fonte: MedicalNewsToday
